10月31日，榮昌生物制藥（煙臺(tái)）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布，泰它西普（研發(fā)代號(hào)：RC18；商品名：泰愛(ài)?）治療全身型重癥肌無(wú)力(gMG)的國(guó)內(nèi)Ⅱ期臨床研究已經(jīng)完成。研究結(jié)果顯示，泰它西普能顯著改善全身型重癥肌無(wú)力病情且安全性良好。

該項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開(kāi)放的臨床研究，受試者為確診的、乙酰膽堿受體抗體陽(yáng)性并接受穩(wěn)定標(biāo)準(zhǔn)治療的全身型重癥肌無(wú)力成人患者。該研究篩選41例患者，隨機(jī)入組29例，其中14例使用泰它西普160mg，15例使用泰它西普240mg，每周給藥一次，為期24周，研究的主要療效終點(diǎn)是第24周QMG評(píng)分（重癥肌無(wú)力評(píng)分Quantitative  Myasthenia Gravis Score，是重癥肌無(wú)力臨床研究中最常用的量表之一）相比基線的改變。

研究結(jié)果顯示，泰它西普160 mg組的QMG評(píng)分平均降低7.7分，240 mg組的QMG評(píng)分平均降低9.6分，顯示出臨床意義的顯著療效（改善3分有臨床意義，改善5分以上有顯著療效），表明泰它西普能顯著改善全身型重癥肌無(wú)力的病情，體現(xiàn)出良好的有效性和安全性。 

這是泰它西普本月為重癥肌無(wú)力患者帶來(lái)的又一喜訊。10月12日，榮昌生物宣布，泰它西普針對(duì)重癥肌無(wú)力患者的治療獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定。據(jù)悉，獲得該項(xiàng)資格認(rèn)定的藥物，可在美國(guó)享受上市申請(qǐng)快速通道、上市后7年研發(fā)獨(dú)占期以及稅收優(yōu)惠等激勵(lì)政策。

重癥肌無(wú)力是一種罕見(jiàn)的、慢性自身免疫性疾病，由針對(duì)突觸后膜上乙酰膽堿受體、肌肉特異性激酶或其他乙酰膽堿受體相關(guān)蛋白的自身抗體引起，可不同程度影響眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)、活動(dòng)和呼吸功能，約85%的患者會(huì)出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無(wú)力（gMG），已被納入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。目前，治療重癥肌無(wú)力的主要治療方法以膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑為主，部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問(wèn)題無(wú)法充分有效地控制病情，臨床存在大量未被滿足的需求。

泰它西普是由公司CEO、首席科學(xué)官房健民教授發(fā)明設(shè)計(jì)的一個(gè)抗體融合蛋白藥物分子，通過(guò)同時(shí)抑制BLyS和APRIL兩個(gè)細(xì)胞因子的過(guò)度表達(dá)，“雙管齊下”阻止B細(xì)胞的異常分化和成熟，從而治療B細(xì)胞介導(dǎo)的多種免疫性疾病。2021年3月9日，泰它西普首個(gè)適應(yīng)癥即系統(tǒng)性紅斑狼瘡適應(yīng)癥獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)在國(guó)內(nèi)上市銷售，同年底進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。除系統(tǒng)性紅斑狼瘡、重癥肌無(wú)力外，泰它西普用于視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、IgA 腎病、原發(fā)性干燥綜合征、多發(fā)性硬化癥等適應(yīng)癥的臨床研究也已進(jìn)入Ⅱ/Ⅲ期臨床研究階段。